Autorización de comercialización en el Área Económica Europea prevista para el primer semestre de 2023

LEIDEN, Holanda, 29 de octubre de 2022 /PRNewswire/ — O Pharming Group NV («Pharming» o «a Empresa») (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anunciou hoje sua Solicitação de Autorização de Comercialização (MAA) do leniolisibe foi validada para avaliação científica sob avaliação acelerada per Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Una solicitud, no presentada a principios de octubre de 2022, es para el medicamento experimental leniolisibe, un inhibidor selectivo de fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3Kδ) por vía oral, como un tratamiento para un síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase delta activado (APDS) , uma imunodeficiência primaria rara, em adolescentes y adultos de 12 anos ou mais.

Em agosto de 2022, un Pharming anunciou que a MMA do leniolisibe recebeu avaliação acelerada do CHMP da EMA. Una evaluación acelerada reduz o prazo de análise de 210 dias para 150 dias. Mediante solicitud, una EMA concederá una evaluación acelerada de una MAA se decidirá que o producto é de gran interés para una salud pública y, principalmente, hacer ponto de vista da inovação terapêutica. La autorización de comercialización en Área Econômica Europeia está prevista para el primer semestre de 2023.

A MAA é respaldada por dados positivos de um estudo de Fase II/III do leniolisibe, anunciado el 2 de febrero de 2022, que atingiu os desfechos primários conjuntos de redução no tamanho do nódulo lin y aumento na porcentagem de células B virgens em pacientes com APDS. Além disso, os dados de segurança do estudo mostraram que o leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte de MAA, foram apresentados também os dados de um estudo clínico de extensión, aberto y de longo prazo em pacientes com APDS tratados com o leniolisibe.

Anurag Relan, MD, MPH, director médico de Pharming, comenta:

«A validação da EMA para análise de nossa MAA sob uma via de avaliação acelerada destaca o compromisso contínuo da Pharming depromover o leniolisibe como um tratamento direcionado para adultos y adolescentes com APDS com idade igual ou superior a 12 anos. Prevemos que o leniolisibe atenda a uma necessidade não atendida de pacientes com APDS, que actualmente dependem de terapias de apoio para tratar seus sintomas primários. colaborar con EMA conforme a lo necesario durante todo el proceso de regulación.»

Sobre un Síndrome de fosfoinositídeo 3- quinasa d activada (APDS)

A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente uma a duas pessoas por milhão. A APDS é causado por variantes de um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, que regulan a maduração dos glóbulos brancos do sangue. Como variantes, estos genes aumentan la hiperatividad del cambio de PI3Kδ (fosfoinositídeo 3-quinase delta).1,2 La sincronización equilibrada del cambio de PI3Kδ es esencial para una función inmunológica. Quando este caminho está hiperativo, como células inmunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.1.3 A APDS é caracterizado por infecções sinopulmonares graves e recurrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.4.5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras immunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são betweenemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnostic. danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7 A unica maneira de definitivamente diagnosticada essa doença é por meio de testes genetics.

Sobre o leniolisibe

O leniolisibe é um inhibidor de pequeñas moléculas da isoforma delta da subunidad catalítica 110 kDa da classe IA PI3K. O PI3Kδ se expresa predominantemente en células hematopoiéticas y es esencial para el funcionamiento normal del sistema inmunológico por medio de la conversión de fosfotidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) para fosfotidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). O leniolisibe inibe a produção de PIP3 e PIP3 e atua como um importante mensageiro celular que ativa a AKT (vía PDK1) y regula uma infinidade de funções celulares tais como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Diferentemente de PI3Kα y PI3Kβ, que se expresan de modo generalizado, PI3Kẟ y PI3Kγ se expresan principalmente en células de origen hematopoiético. O papel central do PI3Kẟ na regulagem de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor medida, células T) bem as do system imunológico inato (neutrófilos, mastócitos e macrófagos) indica fortemente que o PI3Kẟ é um alvo terapêutico válido y potencialmente eficaz para varias doenças inmunológicas, como un APDS. En el momento, o leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em pessoas saudáveis ​​e no estudo de capacitação de registro de Fase II/III em pacientes com APDS.

Acerca de Pharming Group NV

O Pharming Group NV (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. A Pharming está comercializando y desenvolviendo un portafolio innovador de terapias de reposición proteica y medicamentos de precisión, incluyendo pequeñas moléculas, productos biológicos y terapias genéticas que están desde o está inicial até o está final de desarrollo. A Pharming está sediada en Leiden, na Holanda, y tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Medio, África y Asia-Pacífico.

Para más información, acceda a www.pharming.com.

Declaraciones prospectivas

Esse comunicado de imprensa contém declarações prospectivas. Declarações prospectivas são declarações de expectativas futuras basadas en nas expectativas atuais e suposições da administração e envolvem riscos conhecidos e desconhecidos e incertezas que podem fazer com que os resultados, o desempenho ou os eventos reales sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas são identificadas por su uso de termos e expressões como «objetivo», «ambição», «prever», «acreditar», «poderia», «estimar», «esperar», «metas», «pretender», » pode», «marcos», «objetivos», «perspectiva», «plano», «provavelmente», «projeto», «riscos», «cronograma», «buscar», «deveria», «alvo», «irá» e termos e expressões semelhantes. Exemplos de declarações prospectivas podem ser declarações com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e dos ensaios clínicos de seus candidatos a produtos, às perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, às expectativas da Pharming com relação a suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa. Essas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando a, o escopo, o progresso ea expansão dos ensaios clínicos da Pharming e às ramificações dos custos associados aos mesmos; ea mudanças clínicas, científicas, reglamentarias y técnicas. Em virtude desses riscos e incertezas, e de outros riscos e incertezas descritas no relatório anual de 2021 da Pharming e no relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e as circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados realis da Pharming podem diferir materialmente e adversamente daqueles previsions ou implícitos nelas. Todas las declarações prospectivas contidas nesse comunicado de imprensa são expressamente qualificadas em sua totalidade pelas declarações de advertência contidas ou mencionado nessa seção. Os leitores ficam advertidos a não confianza en exceso em nenhuma de nossas declarações prospectivas. Todas las declaraciones prospectivas válidas solo na data desse comunicado de imprensa y são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data desse comunicado. A Pharming no asume la obligación de actualizar o revisar públicamente las declaraciones prospectivas como resultado de nuevas informaciones, eventos futuros u otras informaciones.

Informaciones privilegiadas

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Referencias

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
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5. Maccari ME, et al. inmunol frontal. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019; 21 de mayo.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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FUENTE Pharming Group NV