L’autorisation de mise sur le marché dans l’Espace économique européen est prévue pour le premier semestre 2023

LEIDEN, Pays-Bas, 29 de octubre de 2022 /PRNewswire/ — Pharming Group NV («Pharming» ou «la Société») (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) anuncian aujourd’hui que sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le léniolisib a été validée pour une é Evaluation scientifique dans le cadre d’une é Evaluation accélérée par le Comité de médicos para uso humano (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). La demande, soumise plus tôt en octobre 2022, concerne le médicament expérimental, le léniolisib, un inhibitoreur oral et sélectif de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3Kδ), en tanto que tratamiento del síndrome de la fosfoinositida 3-quinasa delta activa (SPDA ), une immunodéficience primaire rare, chez les adultes et les adolescentes âgés de 12 ans ou plus.

En agosto de 2022, Pharming anunció que el CHMP de l’EMA está disponible según una evaluación accélérée à l’AMM du léniolisib. L’evaluación accélérée réduit le délai d’examen de 210 à 150 jours. Sur demande, l’EMA accedió a una evaluación accélérée d’une AMM si ella decide que le produit présente un intérêt majeur pour la santé publique, et en particular, du point de vue de l’innovation thérapeutique. L’autorisation de mise sur le marché du léniolisib dans l’EEE est prévue pour le premier semestre 2023.

L’AMM est soutenue par les données positives d’une étude de phase II/III du léniolisib, annoncée le 2 février 2022, qui a satisfait à ses critères coprimaires de réduction de la taille des ganglions lymphatiques et d’augmentation du pourcentage de cellules B naïves chez lespatients atteints de SPDA. En outre, les données d’innocuité de l’étude ont montré que le léniolisib était bien toléré par les participantes. Ont également été soumises dans le cadre de l’AMM les données d’une étude clinique d’extension ouverte à long terme chez despatients atteints de SPDA traités par le léniolisib.

Anurag Relan, MD, MPH, médico en chef de Pharming, un comentario:

« La validación de l’EMA pour l’examen de notre AMM dans le cadre d’une voie d’e Evaluation accélérée met en évidence l’engagement continu de Pharming à faire progresser le léniolisib en tant que traitement ciblé pour les adultes et les adolescentes âgés de 12 ans et plus atteints de SPDA. Nous prévoyons que le léniolisib comblera un besoin non satisfait pour lespatients atteints de la SPDA, qui comptent actuellement sur des thérapies de soutien pour traiter leurs symptômes primaires. Cet examen constituye une étape clé dans les teams de Pharming pour donner aux fournisseurs de soins de santé et à leurspatients un accès mondial au léniolisib. Nous avons hâte de collaborer avec l’EMA si nécessaire tout au long du processus réglementaire. »

A propósito del síndrome de la fosfoinositida 3-quinasa d activa (SPDA)

Le SPDA est une immunodéficience primaire rare qui touche environ 1 à 2 personnes por millón. Le SPDA est causé par des variantes dans l’un ou l’autre de deux gènes, PIK3CD ou PIK3R1, qui régulent la maturation des globules blancs. Les variants de ces gènes entraînent une hyperactivité de la voie PI3Kδ (fosfoinosítido 3-quinasa delta).1,2 Une signalisation équilibrée dans la voie PI3Kδ est essentielle pour la fonction immunitaire fisiologique. Lorsque cette voie est hyperactive, les cellules immunitaires n’arrivent pas à riper et à fonctionner correctement, ce qui entraîne une immunodéficience et un dérèglement.1,3 Le SPDA se caracteriza por infecciones sinopulmonaires graves et récurrentes, une linfoprolifération, une auto- immunité et une entéropathie.4,5 Étant donné que ces symptômes peuvent être associés à une variété d’affections, y compris d’autres immunodéficiences primaires, les personnes atteintes du SPDA sont fréquemment mal diagnostiquées et souffrent d’un retard médian de diagnostic de 7 ans.6 Le SPDA étant une maladie progresiva, ce retard peut entraîner une acumu- lation de dommages au fil du temps, y compris des dommages pulmonaires permanents et un linfome. genética.

À propos du léniolisib

Le léniolisib es una pequeña molécula inhibidora de l’isoforme delta de la sous-unité catalytique de 110 kDa de la PI3K de classe IA. PI3Kδ se expresa principalmente en las células hematopoyéticas y es esencial para el funcionamiento normal del sistema inmunológico para la conversión del fosfatidilinositol-4-5-trifosfato (PIP2) en fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). Le léniolisib inhibe la production de PIP3 et le PIP3 sert de messager cellulaire important activant AKT (vía PDK1) y régule une multitud de fonctions cellulaires telles que la prolifération, la différenciation, la production de cytokines, la survie cellulaire, l’angiogenèse et le metabolismo Contrariamente a PI3Kα y PI3Kβ, que son exprimidas de manière ubiquitaire, PI3Kẟ y PI3Kγ son exprimidas principalmente en las células de origen hematopoyético. Le rôle central de PI3Kẟ dans la régulation de nombreuses fonctions cellulaires du système immunitaire adaptatif (cellules B et, dans une moindre mesure, cellules T) ainsi que du système immunitaire inné (neutrófilos, mastocitos y macrófagos) indicó fortement que PI3Kẟ est une cible thérapeutique Valable et potentiellement efficace pour les enfermities immunitaires telles que le SPDA. À ce jour, le léniolisib a été bien toléré à la fois lors de l’essai de phase 1 sur des sujets sains et lors de l’etude de phase II/III permettant l’enregistrement chez despatients atteints de SPDA.

A propósito de Pharming Group NV

Pharming Group NV (EURONEXT Ámsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una sociedad biofarmacéutica mundial que se dedica a transformar la vida de los pacientes, atenta a enfermedades raras, débiles y potencialmente mortales. Pharming comercializa y desarrolla un portefeuille innovador de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, y comprende pequeñas moléculas, productos biológicos y terapias genéticas que se encuentran en un estadio inicial o avanzado en el desarrollo. Le siège social de Pharming est situé à Leiden, aux Pays-Bas, et ses employeeés, répartis dans le monde entier, sont au service despatients sur plus de 30 marchés en Amérique du Nord, en Europe, au Moyen-Orient, en Afrique et en Asia-Pacifique.

Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.pharming.com.

Declaraciones prospectivas

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospects. Les déclarations prospects sont des déclarations des attentes futures qui sont fondées sur les attentes et les hypothèses actuelles de la direction et qui comportent des risques et des incertitudes connus et inconnus qui pourraient entraîner des résultats réels. La performance ou les événements difèrent sensiment de ceux exprimés ou implicites dans ces déclarations. Estas declaraciones prospectivas son identificadas por la utilización de términos y expresiones como «pero», «ambición», «anticipación», «croire», «pourrait», «estimer», «s’attendre», «objectifs», «intención», «peut», «jalons», «objectifs», «perspective», «plan», «probablement», «projet», «risques», «nexne», «recherche», «devrait», «cible », « volonté » et des termes et expressions semblables. Des exemples de déclarations prospects peuvent incluyen des déclarations concernant le calendrier et l’avancement des études précliniques et des essais cliniques de Pharming sur ses produits candidats, les prospects cliniques et commerciales de Pharming, et les attentes de Pharming concernant ses besoins en fonds de roulement et ses ressources en liquidités, lesquelles déclarations sont soumises à un cierta nombre de risques, d’incertitudes et d’hypothèses, y compris, mais sans s’y limiter, la portée, l’avancement et l’expansion des essais cliniques de Pharming et les ramifications de leur coût ; et les développements cliniques, scientifiques, réglementaires et technics. À la lumière de ces risques et incertitudes, et d’autres risques et incertitudes qui sont décrits dans le rapport annuel 2021 de Pharming et dans le rapport annuel sur le formulaire 20-F pour l’année se terminant le 31 décembre 2021 déposé auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis, les événements et les circonstances dont il est question dans ces énoncés prospectifs peuvent ne pas se produire, et les résultats réels de Pharming peuvent différer matériellement et négativement de ceux anticipés ou sous-entendus. Toutes les déclarations prospects contenues dans le présent communiqué sont expressément qualifiées dans leur intégralité par les mises en garde contenues ou addednées dans le présent párrafoe. Les lecteurs ne doivent pas accorder une confiance aux déclarations prospects. Toutes les déclarations prospects ne sont valables qu’à la date du présent communiqué de presse et sont basées sur les informations dont dispose Pharming à la date du présent communiqué. Pharming ne s’engage pas à mettre à jour ou à réviser publiquement toute déclaration prospectivo à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou d’autres informations.

Informaciones privilegiadas

El comunicado de prensa se refiere a la divulgación de información que califica, o calificativo de pu auraiente, información privilegiada en sentido del artículo 7 (1) del reglamento de la UE sobre los abusos de marcha.

Referencias

1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. (2014) 15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI et coll. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. inmunol frontal. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019; 21 mayo.
7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.

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FUENTE Pharming Group NV