Kate Therapeutics Inc. ha obtenido un financiamiento Serie A de $51 millones, codirigido por Westlake Village BioPartners y Versant Ventures, para avanzar su plataforma de tecnología de carga y cápside administradas sistémicamente, dirigidas al músculo esquelético y cardíaco, no dirigidas al hígado. La compañía ha otorgado a Astellas Pharma Inc. una licencia mundial exclusiva para desarrollar, fabricar y comercializar KT430 para tratar la miopatía miotubular ligada al cromosoma X (XLMTM).
KateTx ha desarrollado una plataforma única que aborda las limitaciones clave de las terapias génicas actuales como la administración específica de tejidos y la regulación génica. La compañía está usando cápsulas basadas en virus adenoasociados (AAV) para entregar cargas terapéuticas en músculos y corazón, lo que tiene el potencial de mejorar la efectividad y la seguridad de la terapia génica y permitir la búsqueda de un conjunto más amplio de objetivos que, de otro modo, serían difíciles de abordar con las tecnologías actuales.
El financiamiento y la licencia otorgados a Astellas Pharma Inc. apoyarán el avance de la cartera de programas de enfermedades musculares y cardíacas de KateTx, lo que incluye la distrofia miotónica tipo 1 y la distrofia muscular facioescapulohumeral.
La compañía también está desarrollando cápsulas MyoAAV de próxima generación con más mejoras de orientación para dirigirse al músculo esquelético y cardíaco. La plataforma utiliza la evolución dirigida, la selección estricta basada en ARN de variantes de cápsidas funcionales y el aprendizaje automático en varios modelos in vivo.
Más allá de la plataforma de carga y la cápside, KateTx ha creado un equipo con experiencia en el descubrimiento, desarrollo, fabricación y área de enfermedades de la terapia génica. El enfoque actual de la compañía es identificar y promover candidatos clínicos para DM1 y FSHD, así como para otras enfermedades musculares y cardíacas genéticas.
La distrofia miotónica tipo 1 es un trastorno multisistémico progresivo que afecta aproximadamente a 40 000 personas en los Estados Unidos, mientras que la distrofia muscular facioescapulohumeral es un trastorno muscular hereditario que afecta aproximadamente a 40 000 personas en Estados Unidos. No existen medicamentos aprobados para estas enfermedades.
La plataforma de KateTx tiene el potencial de brindar nuevas terapias que cambiarán la vida de los pacientes que padecen enfermedades musculares y cardíacas que tienen opciones de tratamiento limitadas o nulas. La compañía está liderando el camino para desarrollar combinaciones de cápside y carga para abordar estas enfermedades de formas que antes no eran posibles.
