SAN DIEGO & MELBOURNE, Australia ACADIA Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: ACAD) y Neuren Pharmaceuticals Limited (ASX: NEU) anunciaron hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) ) designación a trofinetida para el tratamiento del síndrome de Rett, un trastorno neurológico grave y poco frecuente. Tras la aprobación de la FDA de un producto con designación RPD, el patrocinador puede ser elegible para recibir un Cupón de Revisión Prioritaria, que puede usarse para obtener la revisión de la FDA de una Solicitud de Nuevo Medicamento para otro producto en un período acelerado de seis meses.


«Nos complace que la FDA haya reconocido la necesidad insatisfecha que actualmente experimentan los pacientes de Rett y sus familias y nuestro objetivo es presentar una opción de tratamiento lo antes posible», dijo Serge Stankovic, MD, MSPH, presidente de ACADIA. «Esto es un paso alentador a medida que continuamos inscribiendo pacientes en nuestro estudio de Fase 3 LAVANDA con resultados esperados en 2021 «.


La FDA otorga la designación de RPD en el caso de enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Y principalmente en personas de 18 años o menos. Trofinetide recibió anteriormente el estado Fast Track y la designación de medicamento huérfano para el síndrome de Rett en los EE. UU. Y la designación de medicamento huérfano para el síndrome de Rett en Europa.


Sobre el síndrome de Rett


El síndrome de Rett es un trastorno neurológico debilitante que ocurre principalmente en mujeres después de un desarrollo aparentemente normal durante los primeros seis meses de vida. El síndrome de Rett se ha diagnosticado con mayor frecuencia como autismo, parálisis cerebral o retraso del desarrollo no específico. El síndrome de Rett es causado por mutaciones en el cromosoma X en un gen llamado MECP2. Se encuentran más de 200 mutaciones diferentes en el gen MECP2 que interfieren con su capacidad de generar un producto genético normal.


El síndrome de Rett ocurre en todo el mundo en aproximadamente uno de cada 10,000 a 15,000 nacimientos femeninos y en los Estados Unidos afecta a 6,000 a 9,000 pacientes. El síndrome de Rett causa problemas en la función cerebral que son responsables de la función cognitiva, sensorial, emocional, motora y autónoma. Típicamente, con síntomas que se presentan entre los seis y los 18 meses de edad, los pacientes experimentan un período de rápido declive con la pérdida del uso intencional de las manos y la comunicación oral y la incapacidad para realizar actividades de la vida diaria de manera independiente. Los síntomas también incluyen convulsiones, patrones de respiración desorganizados, una curvatura anormal de la columna vertebral (escoliosis) y trastornos del sueño. Actualmente, no hay medicamentos aprobados por la FDA para el tratamiento del síndrome de Rett.


Sobre Trofinetide


Trofinetide es una droga en investigación. Es un análogo sintético novedoso del tripéptido amino terminal del IGF-1 diseñado para tratar los síntomas centrales del síndrome de Rett al reducir potencialmente la neuroinflamación y apoyar la función sináptica. En el sistema nervioso central, el IGF-1 es producido por los dos tipos principales de células cerebrales: neuronas y glía. El IGF-1 en el cerebro es crítico tanto para el desarrollo normal como para la respuesta a lesiones y enfermedades. Trofinetide ha obtenido el estado Fast Track y la designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento del síndrome de Rett en los EE. UU. Y la designación de medicamentos huérfanos en los EE. UU. Y Europa para el síndrome de Rett y el síndrome de X frágil.


El programa clínico de trofinetida de fase 3 incluye LAVENDER, un estudio doble ciego controlado con placebo de 12 semanas, y LILAC, un estudio abierto de extensión a largo plazo. El programa clínico de Fase 3 está progresando según lo planeado con 11 sitios de estudio reclutados y más sitios esperados en el futuro.


Sobre ACADIA Pharmaceuticals


ACADIA es una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y comercialización de medicamentos innovadores para abordar necesidades médicas no satisfechas en trastornos del sistema nervioso central. ACADIA ha desarrollado y comercializado el primer y único medicamento aprobado para el tratamiento de alucinaciones y delirios asociados con la psicosis de la enfermedad de Parkinson. ACADIA también tiene continuos esfuerzos de desarrollo clínico en áreas adicionales con una importante necesidad insatisfecha, que incluyen la psicosis relacionada con la demencia, los síntomas negativos de la esquizofrenia, el trastorno depresivo mayor y el síndrome de Rett. Este comunicado de prensa y más información sobre ACADIA se pueden encontrar en www.acadia-pharm.com.


En 2018, ACADIA celebró un acuerdo de licencia exclusivo de América del Norte con Neuren para el desarrollo y comercialización de trofinetida para el síndrome de Rett y otras indicaciones. Según los términos del acuerdo de licencia entre ACADIA y Neuren, Neuren es elegible para recibir un tercio del valor de mercado de cualquier Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras, si es otorgado por la FDA de EE. UU. Al aprobar una Solicitud de Nuevo Medicamento para trofinetide.


Sobre Neuren Pharmaceuticals


Neuren Pharmaceuticals Limited (Neuren) es una compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevas terapias para la lesión cerebral, el desarrollo neurológico y los trastornos neurodegenerativos. Neuren ha completado el desarrollo de la fase 2 de trofinetide para el síndrome de Rett y ha completado un ensayo clínico de fase 2 en el síndrome de X frágil.


Declaraciones prospectivas


Las declaraciones en este comunicado de prensa que no son estrictamente históricas son declaraciones a futuro. Estas declaraciones incluyen, entre otras, declaraciones relacionadas con el ensayo clínico de fase 3 que evalúa trofinetide; la probabilidad de éxito de dicho ensayo clínico; las perspectivas de aprobación de la FDA de trofinetide para el síndrome de Rett y otras indicaciones; y el éxito de cualquier esfuerzo para comercializar trofinetide en América del Norte. Estas declaraciones son solo predicciones basadas en la información y expectativas actuales e implican una serie de riesgos e incertidumbres. Los eventos o resultados reales pueden diferir materialmente de los proyectados en cualquiera de dichas declaraciones debido a varios factores, incluidos los riesgos e incertidumbres inherentes al descubrimiento, desarrollo, aprobación y comercialización de medicamentos. Para una discusión de estos y otros factores, consulte el informe anual de ACADIA en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2019, así como las presentaciones posteriores de ACADIA ante la Comisión de Bolsa y Valores. Se le advierte que no deposite una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas, que solo se refieren a la fecha del presente. Esta precaución se realiza bajo las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones prospectivas están calificadas en su totalidad por esta declaración de precaución y ACADIA no asume ninguna obligación de revisar o actualizar este comunicado de prensa para reflejar eventos o circunstancias después de la fecha del presente, excepto según lo exija la ley.


Este anuncio ASX contiene declaraciones prospectivas que están sujetas a riesgos e incertidumbres. Dichas declaraciones implican riesgos conocidos y desconocidos y factores importantes que pueden causar que los resultados, el desempeño o los logros reales de Neuren sean materialmente diferentes de las declaraciones en este anuncio.