DUBLÍN, 10 de octubre de 2022 /PRNewswire/ — El informe «Avances terapéuticos en amiloidosis» se agregó a ResearchAndMarkets.com ofrecimiento.
Este servicio de investigación proporciona una descripción general de los avances terapéuticos que permiten la investigación de la amiloidosis.
La amiloidosis es una enfermedad rara causada por la acumulación y el depósito de proteínas como la proteína de cadena ligera de inmunoglobulina en la amiloidosis AL y la proteína transtiretina (TTR) mal plegada en la amiloidosis ATTR. También hay algunos otros tipos de amiloidosis, que son el resultado de una afección preexistente o no son muy frecuentes.
Este estudio analiza varias terapias nuevas y emergentes para la amiloidosis, tendencias, desafíos y proyectos clínicos; también hace recomendaciones a las organizaciones farmacéuticas/biotecnológicas y de investigación para aprovechar las oportunidades de crecimiento.
Existen varios desafíos en términos de encontrar una cura para esta enfermedad debilitante, como múltiples mutaciones en el gen TTR, lo que da como resultado diversas etiologías en diferentes geografías. Los esfuerzos de investigación han disminuido significativamente la progresión de la enfermedad, y muchos investigadores se están enfocando en las opciones de tratamiento para reducir el depósito de amiloide en los órganos que causan su disfunción.
Los avances en el tratamiento de la amiloidosis han dado como resultado que muchas compañías farmacéuticas y biotecnológicas prueben diferentes clases de medicamentos dirigidos a varias etapas de las vías que conducen a proteínas mal plegadas, incluidos estabilizadores, inhibidores y silenciadores. Recientemente, los medicamentos de edición de genes, como los medicamentos de interferencia de ARN, han recibido aprobación, lo que indica la tasa de éxito de las terapias dirigidas y crea un monopolio del fabricante para el desarrollo de una determinada clase de medicamentos para el tratamiento.
Las opciones terapéuticas que se están considerando son una combinación de combinaciones de medicamentos, medicamentos utilizados en el mieloma múltiple, otros medicamentos reutilizados, moléculas de medicamentos novedosos, terapias avanzadas como la edición de genes, células T con CAR y trasplantes. A medida que el cuidado de la salud avanza hacia métodos modulares, varias empresas emergentes se están escindiendo de universidades que han desarrollado plataformas tecnológicas para abordar la formación y el depósito de amiloide.
Para explorar nuevos objetivos, los esfuerzos de investigación deben realizarse en paralelo con el creciente número de aprobaciones de tratamientos. Existen varias organizaciones de financiación en partes de los Estados Unidos y el Reino Unido, y las principales compañías farmacéuticas ofrecen subvenciones para este esfuerzo. El desarrollo de fármacos también se está traduciendo en colaboraciones y adquisiciones entre empresas.
Uno de los muchos desafíos asociados con los pacientes es el alto costo de estas terapias, lo que requiere programas de asistencia financiera por parte de los fabricantes. Además, la actual pandemia de COVID-19 está teniendo un gran impacto, y el miedo a contraer una infección debido a la exposición hospitalaria hace que las personas se muestren reacias a la hospitalización; este es un obstáculo importante ya que muchos medicamentos se administran como infusiones.
El desarrollo de nuevos fármacos diana y una mayor comprensión de la enfermedad deben ir acompañados de vías de tratamiento basadas en la evidencia para que haya uniformidad en el tratamiento y facilidad en la medición de los resultados para facilitar el tratamiento optimizado durante los próximos 5 a 10 años. Además, se debe desarrollar un tratamiento que sea adecuado para pacientes en todas las etapas de la enfermedad.
Existen oportunidades de crecimiento en términos de tener ensayos clínicos y registros de enfermedades en geografías donde la enfermedad prevalece, ya que esto impulsará el acceso al mercado de ciertos medicamentos en función de la manifestación que el fármaco puede tratar. La detección de miembros con alto riesgo y mutaciones genéticas de transtiretina asintomáticas puede frenar la enfermedad en su inicio.
Temas clave cubiertos:
1. Imperativos estratégicos
- ¿Por qué es cada vez más difícil crecer? El imperativo estratégico: factores que ejercen presión sobre el crecimiento
- El imperativo estratégico
- El impacto de los 3 principales imperativos estratégicos en el desarrollo de nuevas terapias para la amiloidosis
- Las oportunidades de crecimiento alimentan el motor del canal de crecimiento
- Metodología de investigación
2. Análisis de oportunidades de crecimiento
- Alcance del análisis
- Segmentación
- Controladores de crecimiento
- Restricciones de crecimiento
3. Análisis del entorno de crecimiento
- Introducción a la amiloidosis
- Terapias existentes en amiloidosis
- Desafíos existentes en la amiloidosis
4. Modalidades terapéuticas emergentes en amiloidosis: instantánea tecnológica
- Terapias en trámite para abordar los desafíos
- Medicamentos reutilizados para abordar los desafíos del tratamiento de la amiloidosis
- Adopción de una clase de fármaco para la amiloidosis AL
- Adopción de una clase de fármaco para la amiloidosis ATTR
- Instantánea del desarrollo de anticuerpos monoclonales (mAb)
- Desarrollos en mAb
- Instantánea del desarrollo de terapias génicas
- Instantánea del desarrollo de fármacos de ARNi
- Desarrollos en la terapia con ARNi y siARN
- Desarrollos en terapia RNAi y ASO
- Instantánea del desarrollo de moléculas pequeñas
- Desarrollos en Moléculas Pequeñas
- Instantánea del desarrollo de la terapia de células T con CAR
- Avances en la terapia de células T con CAR
- Otros medicamentos en desarrollo
- Nuevos enfoques en sistemas de entrega dirigidos
5. Análisis de ensayos clínicos/tubería
- Medicamentos aprobados para el tratamiento de la amiloidosis
- Medicamentos bajo investigación en ensayos clínicos
- Distribución de fármacos en ensayos clínicos para amiloidosis AL y ATTR
- Principales modalidades terapéuticas para la amiloidosis AL en ensayos clínicos
- Principales modalidades terapéuticas para la amiloidosis ATTR en ensayos clínicos
- Principales modalidades terapéuticas para la miocardiopatía y la neuropatía en la amiloidosis ATTR en ensayos clínicos
6. Ecosistema de partes interesadas
- Las colaboraciones estratégicas refuerzan el desarrollo y la comercialización de productos
- Las empresas derivadas crecen a partir de desarrollos de investigación significativos
- Los fabricantes celebran contratos con varias partes interesadas para facilitar el acceso al mercado
- Consorcios y asociaciones públicas/privadas para ampliar la conciencia e impartir conocimientos sobre enfermedades raras
7. Panorama de la financiación
- Organizaciones y beneficiarios de subvenciones y fondos de investigación
- Becas de investigación de universidades y empresas biofarmacéuticas/farmacéuticas para la amiloidosis
- Financiamiento de empresas farmacéuticas/biofarmacéuticas
- Programas de Asistencia al Paciente
- Conclusiones de los desarrollos y tendencias en el entorno de las partes interesadas
- Conclusiones del panorama de la financiación
8. Universo de oportunidades de crecimiento
- Oportunidad de crecimiento 1: crear más contratos estratégicos con las partes interesadas para mejorar el acceso al mercado
- Oportunidad de crecimiento 2: Aceleración de la investigación terapéutica avanzada
9. Próximos pasos
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