Más de un mil millones de personas en todo el mundo, aproximadamente el 15% de la población, padecen trastornos neurológicos, que van desde enfermedades reconocidas como el Alzheimer y el Parkinson hasta muchas condiciones raras poco conocidas. En este contexto, la empresa emergente BrainStorm Therapeutics, con sede en San Diego, está impulsando el desarrollo de tratamientos utilizando un enfoque innovador que combina el descubrimiento de fármacos potenciado por inteligencia artificial (IA) con experimentos de laboratorio a través de organoides, que son pequeños grupos de células cerebrales en 3D creados a partir de células madre de pacientes.

Este método híbrido, conocido como lab in the loop, permite que los datos clínicos y los modelos de IA se retroalimenten mutuamente, acelerando así el desarrollo de medicamentos. “El cerebro es la última frontera de la biología moderna”, afirmó Robert Fremeau, fundador y CEO de BrainStorm, quien cuenta con experiencia en neurociencia en Amgen y ha sido profesor en la Universidad de Duke y en la Universidad de California en San Francisco. “Al combinar nuestros modelos orgánimos de enfermedades con el poder de la IA generativa, tenemos la capacidad de desentrañar la biología compleja de las redes de enfermedades.”

Un enfoque innovador para ensayos clínicos

BrainStorm Therapeutics se dedica a desarrollar mapas genéticos de enfermedades neurológicas mediante modelos de IA, lo que les permite identificar dianas prometedoras para posibles fármacos y biomarcadores clínicos. Su uso de organoides les permite evaluar miles de moléculas de medicamentos cada día que actúan directamente sobre células cerebrales humanas, probando la eficacia de las terapias potenciales antes de iniciar ensayos clínicos. “Los cerebros tienen ondas cerebrales que pueden ser detectadas por un escáner como un EEG, que mide la actividad eléctrica de las neuronas”, explica Maya Gosztyla, cofundadora y COO de la empresa. “Nuestros organoides también producen ondas cerebrales espontáneas, lo que nos permite modelar la actividad compleja que veríamos en un cerebro humano en este sistema mucho más pequeño.”

Actualmente, BrainStorm utiliza organoides derivados de pacientes en su investigación sobre el tratamiento del Parkinson, una enfermedad caracterizada por la pérdida de neuronas productoras de dopamina, neurotransmisor esencial para el movimiento físico y la cognición. Fremeau señala que “en la enfermedad de Parkinson, múltiples variantes genéticas contribuyen a la disfunción en diferentes vías celulares, pero convergen en un resultado común: la pérdida de neuronas dopaminérgicas.”

Avanzando en la investigación del descubrimiento de fármacos

Mediante su plataforma, BrainStorm puede simular la biología del cerebro humano y prever cómo diferentes tratamientos actuarían en el cerebro de un paciente. “Esto se puede hacer miles de veces, de manera mucho más rápida y económica que en un laboratorio tradicional, por lo que podemos reducir rápidamente las opciones terapéuticas”, explica Gosztyla. Solo después de estas pruebas se procede a realizar ensayos en humanos.

La tecnología de BrainStorm también ha permitido descubrir que el Donepezil, un medicamento utilizado para el Alzheimer, puede ser efectivo para el síndrome de Rett, un trastorno neurodesarrollado raro. En un corto período, el equipo de BrainStorm logró avanzar desde la proyección en organoides hasta solicitar un ensayo clínico de fase 2 para este fármaco, solicitud que fue recientemente autorizada por la administración de medicamentos en EE.UU.

La empresa también está desarrollando modelos de IA multimodal para integrar datos de secuenciación celular, imágenes celulares, escaneos de EEG y demás, buscando encontrar candidatos a medicamentos más eficaces y biomarcadores pronósticos que faciliten la medicina personalizada.

Según Fremeau, “la investigación de enfermedades raras se está transformando de un nicho de alto riesgo a una frontera dinámica”. La unión de la tecnología de organoides con los recursos de computación acelerados por NVIDIA está acelerando la innovación y reduciendo los costos, permitiendo que lo que antes requería una década y miles de millones de dólares ahora pueda investigarse con recursos mucho más eficientes en cuestión de meses.